Pada 7 Ogos, Pusat Penilaian Ubat (CDE) Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan (NMPA) mengumumkan bahawa suntikan PA3-17 telah dicadangkan untuk dimasukkan ke dalam penetapan terapi terobosan, yang bertujuan untuk rawatan pesakit dewasa dengan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel-T yang kambuh/refraktori (r/r T-ALL/LBL).
Pada masa ini, masih terdapat banyak ujian klinikal teknologi anti-kanser baharu di China yang sedang mencari pesakit. Untuk rundingan mengenai ubat dan teknologi baharu, anda boleh menghubungi Jabatan Antarabangsa Hospital Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nombor Telefon：4008803716
ID WeChat: 17801183037
E-mel：myimmnet@163.com
Pesakit dengan leukemia/limfoma T-limfoblastik yang kambuh/refraktori (r/r T-ALL/LBL) secara klinikal menunjukkan manifestasinya melalui perkembangan penyakit yang pesat, prognosis yang buruk dan kekurangan pilihan terapeutik. Pada masa ini, hanya Nailabine yang diluluskan oleh FDA pada tahun 2005 untuk rawatan pesakit T-ALL/LBL yang tidak bertindak balas terhadap sekurang-kurangnya dua rejimen kemoterapi atau kambuh selepas rawatan, dengan ORR sebanyak 31% dan CR sebanyak 23%. Oleh itu, terdapat keperluan segera untuk membangunkan modaliti berkesan yang lain. Selain daripada ekspresinya dalam sel T dan NK normal dan tiada ekspresi dalam sel tisu lain, CD7 diekspresikan dengan tinggi dalam sel T-ALL/LBL. Oleh itu, CD7 dianggap sebagai sasaran berpotensi untuk pembangunan terapi CAR-T untuk T-ALL/LBL. Walau bagaimanapun, cabarannya adalah untuk mengelakkan fratricide yang disebabkan oleh ekspresi CD7 dalam sel T. Para penyelidik telah membangunkan suntikan sel CAR-T berdasarkan antibodi nano CD7, yang dinamakan suntikan PA3-17, dengan menyekat ekspresi molekul CD7 pada permukaan sel T melalui penyekat ekspresi protein anti-CD7 (PEBL).
Data susulan jangka panjang daripada percubaan klinikal Fasa I suntikan PA3-17 untuk rawatan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel-T yang kambuh/refraktori (R/R T-ALL/LBL) telah dibentangkan di persidangan akademik berwibawa di peringkat antarabangsa EHA 2025.
Sehingga 19 Februari 2025, sejumlah 13 pesakit telah didaftarkan (3 pesakit dalam kumpulan dos 1, 2, 3, 4 pesakit dalam kumpulan RP2D), kesemuanya menerima satu infusi suntikan PA3-17 dan melengkapkan penilaian ketoksikan pengehad dos (DLT) selama 28 hari. RP2D telah ditetapkan pada 2×10⁶ CAR-T/kg berdasarkan farmakokinetik, keselamatan dan keberkesanan melebihi dos ini. Tiada DLT berlaku dan dos maksimum yang boleh diterima (MTD) tidak dicapai. Insiden sindrom pelepasan sitokin (CRS) adalah 84.6% (G3:23.1%, tiada G4), manakala sindrom neurotoksisiti berkaitan sel efektor imun (ICANS) adalah terhad kepada G1-2 (15.4%). Data keberkesanan menunjukkan bahawa kadar tindak balas objektif (ORR) terbaik adalah 84.6% (11/13) dan 76.9% (10/13) mencapai remisi lengkap/remisi lengkap dengan pemulihan kiraan tidak lengkap (CR/CRi). Hebatnya, 69.2% (9/13, 8 pesakit CR) mengekalkan tindak balas pada 3 bulan, dengan 50.0% (4/8) mengekalkan CR>15 bulan selepas infusi tanpa pemindahan sel stem (SCT) berikutnya, dan dua daripadanya masih mempunyai sel CAR-T yang boleh dikesan pada 21 bulan. Terutamanya, pesakit yang dirawat dengan banyak [Pemindahan Sel Stem Hematopoietik (HSCT) sebelum ini, penyakit besar>7cm] mencapai CR pada hari ke-28 dan HSCT kedua pada 6 bulan.
Suntikan PA3-17 menunjukkan toleransi yang baik, aktiviti klinikal yang mendalam dan berterusan dalam pesakit T-ALL/LBL r/r yang telah dirawat dengan teruk, dengan 50% pesakit CR kekal hidup atau/dan bebas perkembangan pada 1 tahun.
Pada masa ini, masih terdapat banyak ujian klinikal teknologi anti-kanser baharu di China yang sedang mencari pesakit. Untuk rundingan mengenai ubat dan teknologi baharu, anda boleh menghubungi Jabatan Antarabangsa Hospital Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nombor Telefon：4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Masa siaran: 13 Ogos 2025