RD13-02 ialah produk sel CAR-T universal yang menyasarkan CD7 yang diperoleh daripada penderma yang sihat, dan bertujuan untuk rawatan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel T yang berulang atau refraktori (T-ALL/LBL). Ia diubah suai secara genetik untuk mengelakkan fratricide, penyakit graft-versus-host (GvHD), dan penolakan host-versus-graft (HvG) sambil meningkatkan aktiviti anti-tumor. RD13-02 boleh disediakan dalam satu kelompok untuk berbilang orang, mencapai keupayaan "sedia ada" untuk pesakit yang memerlukan terapi sel CAR-T.
Pada 7 November 2024, Bioheng Therapeutics mengumumkan bahawa ia akan membentangkan data klinikal Fasa I terkini bagi produk sel CAR-T universalnya RD13-02, yang menyasarkan CD7 untuk rawatan pesakit T-ALL/LBL yang kambuh/refraktori (R/R), dalam pembentangan lisan di Mesyuarat Tahunan Persatuan Hematologi Amerika (ASH) ke-66. Persidangan ini akan berlangsung dari 7-10 Disember 2024, di San Diego, Amerika Syarikat.
Keputusan: Sehingga 1 Ogos 2024, sejumlah 18 mata yang layak dengan R/R T-ALL/LBL telah didaftarkan (13 ALL, 5 LBL), dengan umur median 33.5 tahun (julat, 11 hingga 67). Medinan barisan terapi terdahulu ialah 2 (julat, 1 hingga 5), dan 4 mata mempunyai allo-HSCT terdahulu sebelum pendaftaran. Perkadaran median BM blast ialah 71% (julat: 6% hingga 90%) di kalangan 18 mata, dengan 9 (6 ALL, 3 LBL) menunjukkan penglibatan ekstramedullari. Tiada kejadian ketoksikan pengehad dos (DLT) atau neurotoksisiti diperhatikan pada semua peringkat dos, dengan hanya satu kes Gr1 GvHD berlaku. Sindrom pelepasan sitokin (CRS) boleh diuruskan dengan majoriti adalah ringan (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Jangkitan sebarang gred berlaku dalam 13 (72%) mata (≥Gr3 dalam 2 [11%] mata). Disebabkan oleh kejadian Gr3 CRS dalam satu mata setiap satu daripada tahap DL2 dan DL3, penyiasat menetapkan DL1 sebagai dos pengembangan dengan tumpuan utama pada keselamatan dan keberkesanan. Semasa pengembangan dos, seorang mata meninggal dunia akibat sindrom lisis tumor pada Hari ke-20 selepas infusi.
Pada penilaian awal 28 hari selepas infusi, 14 daripada 17 mata yang boleh dinilai mencapai CR/CRi. Manakala pada bulan ke-2 selepas infusi, dua mata lagi mencapai CR/CRi, dengan kadar CR/CRi sebanyak 94% (16/17). Antara mata dengan CR/CRi, 100% mencapai status negatif penyakit sisa minimum (MRD) melalui analisis sitometri aliran. Cmax median sel CAR-T dalam darah periferi ialah 1,863,601 salinan/μg DNA genomik (julat, 275,044 hingga 3,763,587) melalui qPCR, dengan tempoh terpanjang melebihi 90 hari.
Kesimpulan: RD13-02, produk CAR-T universal “sedia ada”, menunjukkan profil keselamatan yang boleh diurus dan keberkesanan yang dipertingkatkan dalam merawat R/R CD7 T-ALL/LBL. Terutamanya, 100% pesakit CR/CRi mencapai status MRD-negatif, menawarkan lebih banyak pilihan rawatan segera kepada pesakit.
Pada masa ini, terdapat banyak ujian klinikal CAR-T lain di China, dan mereka sedang mencari pesakit. Untuk rundingan mengenai ubat dan teknologi baharu, anda boleh menghubungi Jabatan Antarabangsa Hospital Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nombor Telefon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Rujukan
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Masa siaran: 03 Dis-2024