Baru-baru ini, Ascentage Pharma mengumumkan bahawa perencat terpilih Bcl-2 baharu proprietarinya, lisaftoclax (APG-2575) telah diluluskan oleh Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan China (NMPA) untuk rawatan pesakit dewasa dengan leukemia limfositik kronik/limfoma limfositik kecil (CLL/SLL) yang sebelum ini telah menerima sekurang-kurangnya satu terapi sistemik termasuk perencat tirosin kinase (BTK) Bruton, yang menjadikan lisaftoclax perencat Bcl-2 pertama yang menerima kelulusan bersyarat dan kebenaran pemasaran untuk rawatan pesakit dengan CLL/SLL di China, dan perencat Bcl-2 kedua yang diluluskan di seluruh dunia.
Lisaftoclax ialah perencat terpilih Bcl-2 molekul kecil proprietari baharu yang diberikan secara oral yang dibangunkan oleh Ascentage Pharma untuk merawat pesakit yang menghidap keganasan dengan menyekat secara selektif protein antiapoptosis Bcl-2 dan seterusnya memulihkan proses apoptosis normal dalam sel kanser. Dalam ujian klinikal, lisaftoclax telah menunjukkan potensi terapeutik yang luas dalam pelbagai keganasan hematologi dan tumor pepejal, terutamanya dalam CLL/SLL, baik sebagai monoterapi mahupun dalam kombinasi.
Kelulusan ini adalah berdasarkan keputusan daripada kajian Fasa II pendaftaran penting (APG2575CC201) yang direka untuk menilai keberkesanan dan keselamatan monoterapi lisaftoclax pada pesakit dengan CLL/SLL yang kambuh atau refraktori, dengan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) sebagai titik akhir utama. Lisaftoclax menunjukkan keberkesanan yang menarik dan ORR yang memenuhi titik akhir yang telah ditetapkan pada pesakit yang sebelum ini dirawat dengan perencat BTK dan/atau imunokemoterapi. Selain itu, lisaftoclax menunjukkan profil keselamatan yang baik tanpa sindrom tumor-lisis (TLS) yang berlaku semasa kajian, insiden ketoksikan hematologi yang rendah yang boleh diurus, dan insiden ketoksikan bukan hematologi yang rendah yang kebanyakannya gred 1-2.
CLL/SLL ialah sejenis keganasan hematologi yang disebabkan oleh neoplasma sel B matang. Ia terutamanya menjejaskan populasi yang lebih tua dengan lebih 100,000 diagnosis baharu dilaporkan di seluruh dunia setiap tahun1. Di China, di mana kadar kejadian CLL/SLL adalah lebih rendah berbanding negara-negara barat, penyakit ini berlaku pada kadar yang meningkat pesat, dengan usia permulaan yang lebih muda dan keagresifan yang lebih tinggi2. Sebagai pilihan utama semasa untuk rawatan barisan pertama CLL/SLL, perencat BTK telah meningkatkan hasil rawatan dengan ketara untuk pesakit. Walau bagaimanapun, perencat BTK masih menghadapi pelbagai isu seperti keupayaan terhad untuk mendorong tindak balas yang mendalam, risiko kambuh yang tinggi dalam rawatan jangka sederhana dan panjang, ketoksikan dan ketidaktoleransi yang berkaitan dengan rawatan yang berpanjangan; justeru, keperluan untuk pilihan rawatan yang lebih selamat dan lebih berkesan untuk pesakit dengan CLL/SLL.
Pengenalan perencat Bcl-2 telah merevolusikan lagi rawatan CLL/SLL. Faktor penekan apoptosis Bcl-2, yang biasanya diekspresikan secara berlebihan dalam pelbagai keganasan hematologi, terutamanya CLL/SLL, merupakan mekanisme utama yang digunakan oleh sel tumor untuk mengelakkan apoptosis. Walau bagaimanapun, penemuan perencat Bcl-2 sebagai sasaran terapeutik adalah sangat mencabar terutamanya kerana mekanisme tindakannya adalah berdasarkan interaksi protein-protein (PPI). Antara muka pengikatan Bcl-2 agak besar, menjadikannya sukar bagi perencat molekul kecil untuk memberikan kesan penyekatan. Selain itu, protein Bcl-2 terletak pada mitokondria, dengan struktur membran berganda, adalah antara komponen selular yang paling kompleks dan mencabar kerana ia memerlukan ubat untuk menembusi membran sel terlebih dahulu sebelum ia boleh bertindak selanjutnya pada membran mitokondria. Sebelum ini, tiada perencat Bcl-2 telah diluluskan untuk rawatan CLL/SLL di China. Kelulusan untuk lisaftoclax ini mengisi jurang rawatan dalam CLL/SLL, membawa harapan baharu kepada ramai pesakit di negara ini.
Pada masa ini, masih terdapat banyak ujian klinikal teknologi anti-kanser baharu di China yang sedang mencari pesakit. Untuk rundingan mengenai ubat dan teknologi baharu, anda boleh menghubungi Jabatan Antarabangsa Hospital Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nombor Telefon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Masa siaran: 15 Julai 2025